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August 26, 2017

FOCUS SUR LES BIOMARQUEURS

Depuis quelques années, des essais thérapeutiques évaluant des molécules innovantes sont proposés dans les maladies neuromusculaires. Ceci témoigne de l’intérêt grandissant de l’ensemble des acteurs dans ce domaine avec en particulier, une activité de recherche enthousiasmante.

Cependant, un des défis majeurs reste la détermination des critères d'évaluation et d'efficacité de ces molécules dans les différentes maladies neuromusculaires. Les difficultés de choix et de conception de ces critères sont majorées par le fait que chaque pathologie nécessite un critère spécifique validé et une adaptation de celui-ci chez l'enfant. Il nous a donc semblé important de consacrer un des thèmes des Journées Neuromusculaires de Marseille le Vendredi 8 septembre, aux nouveautés dans le domaine des Biomarqueurs destinés à l'évaluation thérapeutique.

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